近日，輝瑞抗感染領(lǐng)域重磅創(chuàng)新藥物康新博?(Cresemba?，通用名：硫酸艾沙康唑膠囊，規(guī)格：40mg)獲得中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)批準(zhǔn)，用于治療體重≥16千克 (kg)的6至18歲以下兒童患者的侵襲性曲霉病(Invasive Aspergillosis, IA)和侵襲性毛霉病(Invasive Mucormycosis, IM)。此次獲批，標(biāo)志著康新博?在中國(guó)的適用人群首次從成人拓展至特定的兒童及青少年群體，為現(xiàn)階段國(guó)內(nèi)兒童真菌感染治療提供了新的臨床選擇，幫助我國(guó)免疫功能受損的患兒筑起了一道堅(jiān)實(shí)的生命防線。
侵襲性真菌病(IFD)是血液惡性腫瘤、造血干細(xì)胞移植(HSCT)及實(shí)體器官移植等免疫功能低下的兒童患者面臨的致命并發(fā)癥之一。流行病學(xué)研究顯示，在急性淋巴細(xì)胞白血病(ALL)患兒中，IFD的發(fā)生率約為6.2%；而在接受化療的原發(fā)性急性髓系白血病(AML)患兒中，IFD 總發(fā)生率可達(dá)20.7%，并顯著增加死亡風(fēng)險(xiǎn)。在兒童 IFD 中，侵襲性曲霉病在 ALL 和 AML 患兒中的累積發(fā)病率分別約為3.2%和5.2%，疾病致死率分別為13.3%和7.8%；侵襲性毛霉病進(jìn)展迅速、破壞性極強(qiáng)，其相關(guān)死亡率可高達(dá)33%。
長(zhǎng)期以來，國(guó)內(nèi)兒童IFD治療領(lǐng)域面臨著巨大的臨床挑戰(zhàn)。一方面是由于兒童藥物代謝動(dòng)力學(xué)特征與成人存在顯著差異，導(dǎo)致現(xiàn)有藥物在兒童體內(nèi)的血藥濃度波動(dòng)大，難以達(dá)到理想的治療效果；另一方面，在侵襲性真菌病的臨床治療中，抗真菌藥物的選擇不僅需要考慮致病病原體和感染部位，還需結(jié)合患者的整體臨床背景進(jìn)行個(gè)體化評(píng)估。傳統(tǒng)抗真菌藥物可能的臟器損害及復(fù)雜的藥物相互作用，使得臨床醫(yī)生在用藥時(shí)不得不極其慎重。
康新博?兒科適應(yīng)癥的獲批，為國(guó)內(nèi)兒童IFD治療提供了循證基礎(chǔ)明確的規(guī)范化用藥選擇。一項(xiàng)針對(duì)侵襲性真菌病兒童患者開展的非對(duì)照、多中心Ⅱ期臨床研究結(jié)果顯示，在符合條件的患兒中，艾沙康唑治療展現(xiàn)出良好的臨床結(jié)局：治療第42天的生存率達(dá)93.5%；在侵襲性曲霉病確診或臨床診斷患者中，治療結(jié)束時(shí)的總體應(yīng)答率為66.7%；同時(shí)，藥物整體耐受性良好，藥物相關(guān)治療期間不良事件導(dǎo)致治療終止的發(fā)生率為6.5%6。該研究同時(shí)證實(shí)，艾沙康唑在兒童群體中的整體安全性特征與成人一致。
相比其他唑類藥物，康新博?藥物相互作用的風(fēng)險(xiǎn)更低7。對(duì)于往往需要合并使用多種藥物的血液腫瘤患兒而言，這一點(diǎn)至關(guān)重要，能有效降低因藥物相互作用導(dǎo)致的嚴(yán)重不良反應(yīng)風(fēng)險(xiǎn)。
輝瑞中國(guó)注冊(cè)事務(wù)部負(fù)責(zé)人王海輝表示：“我們感謝國(guó)家藥品監(jiān)督管理局以保障公眾健康為核心，在藥品專業(yè)審評(píng)中對(duì)該產(chǎn)品的大力支持和嚴(yán)謹(jǐn)工作。每一個(gè)兒童用藥的審批，都是對(duì)藥品有效性與安全性的雙重考驗(yàn)?？敌虏?兒科適應(yīng)癥的獲批，建立在充分的臨床證據(jù)和嚴(yán)格審評(píng)審批基礎(chǔ)之上，是對(duì)兒童侵襲性真菌病治療領(lǐng)域長(zhǎng)期存在的用藥需求的積極回應(yīng)，體現(xiàn)了各方為提升中國(guó)兒科患者治療水平所秉持的信念與共同的努力?！?/p>
作為廣譜的新型三唑類抗真菌藥物，康新博?口服膠囊劑型(規(guī)格：100mg)于2021年獲批用于成人侵襲性毛霉病和侵襲性曲霉病治療；2022年，其注射劑型進(jìn)一步獲批，滿足不同臨床治療場(chǎng)景下的用藥需求。此次適應(yīng)癥拓展至兒童及青少年患者群體，是在既有臨床應(yīng)用基礎(chǔ)上，對(duì)其適用人群的進(jìn)一步延展。在兒科侵襲性真菌病這一高風(fēng)險(xiǎn)、治療選擇有限、臨床決策高度復(fù)雜的領(lǐng)域，規(guī)范化、循證充分的治療方案，對(duì)于提升整體救治水平具有重要意義。
輝瑞中國(guó)醫(yī)院急癥事業(yè)部總經(jīng)理許德才先生強(qiáng)調(diào)：“康新博?兒科適應(yīng)癥的獲批，是對(duì)于‘健康中國(guó)2030’規(guī)劃綱要中關(guān)于提升兒童健康水平、加強(qiáng)重大疾病防治號(hào)召的積極響應(yīng)，讓中國(guó)兒童侵襲性真菌病的治療迎來了新的曙光。每一個(gè)患兒的背后都是一個(gè)充滿希望的家庭，挽救一名患兒就是挽救一個(gè)家庭的未來。未來，我們將繼續(xù)攜手各界，提升藥物的可及性，確保每一位急需治療的患兒都能從中獲益。”(完)
